01

药物临床试验登记总体概况

2024 年中国药物临床试验年度登记总量为 4900 项（以CTR 计，下同），与 2023 年相比增长了 13.9%（4900 vs. 4300）。其中，以受理号登记的新药临床试验共 2539 项（51.8%，2539/4900 ）， BE 备 案 号 登 记 临 床 试 验 共 2361 项（48.2%,2361/4900）。

按药物类型中药、化学药品和生物制品统计，2024 年中国药物临床试验以化学药品为主，占比为 76.9%；其次为生物制品，为 21.1%；中药占比为 2.0%。对比分析近年来数据，各类药物临床试验数量占比情况类似。

02

细胞和基因治疗品种及其临床试验

2024 年细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115 项（以 CTR 计），较 2023 年增加了 42.0%（115 vs. 81）。

上述 115 项试验共涉及 100 个品种（以药品名称计），其中细胞治疗类 62 个品种，基因治疗类 38 个品种，适应症以抗肿瘤为主（50 项，43.5%）。

其中，新增首次登记占比较高的临床试验分析为干细胞类临床试验分析，数量29项。

细胞治疗类 62 个品种共登记临床试验 75 项，占比为 65.2%（75/115），以干细胞29项（25.2%）、CAR-T类 27 项（23.5%）、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）类 6 项（5.2%）为主。

基因治疗类 38 个品种共登记临床试验 40 项，占比为 34.8%(40/115)，以溶瘤病毒类 8 项（7.0%）和基因编辑为主。

干细胞临床试验细胞来源：间充质干细胞 21 项（72.4%）、造血干细胞 5 项（17.2%）、多功能分化干细胞 1 项（3.4%）、其他来源干细胞 2 项（6.9%）。

细胞和基因治疗类药物临床试验以Ⅰ期临床试验为主，共登记 65 项，占比为 56.5%(65/115)；Ⅱ期试验 11 项，占比为 9.6%；Ⅲ期临床试验 6 项，占比仅为5.2%；其他试验 33 项，占比为 28.7%。

干细胞Ⅰ期临床试验 15 项（51.7%）、Ⅱ期临床试验 3 项（10.3%）、Ⅲ期临床试验 2 项（6.9%）、其他类型试验 9 项（31.0%）。

细胞治疗类 75 项临床试验抗肿瘤为 38 项，占比 50.7%，其次为血液系统疾病 9 项(12.0%）。基因治疗类 40 项临床试验抗肿瘤为 12 项，占比 30.0%，其次为皮肤及五官科 9 项，占比 22.5%，神经系统疾病 8 项，占比 20.0%。

干细胞类临床试验均为非肿瘤适应症，占比较高的依次为血液系统疾病 7 项（24.1%）、消化系统疾病 6 项（20.7%）、呼吸系统疾病 5 项（17.2%）。

03

总结

细胞与基因治疗类临床试验增速（42%），远超行业平均水平（13.9%）。

细胞治疗以干细胞和CAR-T为主，基因治疗以溶瘤病毒和基因编辑为主。间充质干细胞成为最热门的细胞类型。

干细胞疗法全部针对非肿瘤疾病；基因治疗在神经系统疾病和皮肤科应用增多。

临床阶段以早期为主，多数项目仍处于技术验证阶段。基因治疗产业化成熟度低于细胞治疗。

加速产业化：CAR-T可以通过规模化生产和降价策略来进行成本优化。AAV载体生产仍是瓶颈，南沙等地区CDMO政策（如保税生产）可助力。

适应症拓展：干细胞重点布局退行性疾病和自身免疫病；基因编辑CRISPR技术在遗传病的临床试验需加快Ⅲ期推进。

政策支持：南沙地区依托港澳药械通，推动跨境临床试验；针对罕见病（如血友病基因治疗）可以利用加速审批通道。

目前面临以下问题：临床转化效率低（仅5.2%）；儿童罕见病试验不足（CGT针对儿童仅3项）；监管与支付体系还需完善等。

04

展望