7月1日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《指导原则》），这是继6月10日发布先进治疗药品分类、6月30日医保创新药支持政策之后，监管部门在细胞治疗领域释放的又一重磅政策信号。

如果说前两份政策解决了细胞治疗药品“算不算药”和“能不能报销”的问题，那么此次的《指导原则》则明确了细胞治疗药品在生产和工艺变更过程中的具体标准，为企业提供了一本详细的“升级说明书”。

近年来，干细胞疗法、CAR-T 细胞疗法、基因编辑药物等 “前沿黑科技” 在医疗领域异军突起：治愈晚期癌症、攻克罕见遗传病…… 一个个曾经的 “医学奇迹” 正在变成现实。我国在这一领域已与国际 “并跑”，多款创新药进入临床试验或获批上市。

但问题也随之而来：这些疗法究竟属于 “药品” 还是 “技术”？审批标准如何确定？安全性和质量怎么把控？由于缺乏统一的法规界定，企业研发一头雾水，监管部门审批左右为难，患者也对治疗效果心里没底。

此次新政正是为解决这些痛点而来，核心目标有四个：

1、明确“先进治疗药品”的定义和分类，让监管不再模棱两可；

2、实行“分级分类”监管，审批效率再提速；

3、与欧洲EMA、美国FDA的监管标准高度接轨，方便国产创新药“出海”；

4、让救命药更快上市，解决患者燃眉之急。

以细胞为 “武器”，通过再生、替代或免疫调节治病。
包含：干细胞、NK 细胞、TIL 细胞，以及大火的 CAR-T、CAR-NK（无论是否经过基因修饰）等。
案例：复星凯特的奕凯达 ®（阿基仑赛注射液）是中国首个获批上市的 CAR-T 细胞治疗产品，用于治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤。临床试验显示，其最佳总缓解率（ORR）达到 79.2%，部分患者实现长期无病生存。

靠 DNA、RNA 或病毒载体 “改写基因密码”。
包含：rAAV 载体药物（如治疗脊髓性肌萎缩症的药物）、mRNA 疫苗、CRISPR 基因编辑药物、溶瘤病毒等。
案例：CRISPR Therapeutics 的 CTX001 是一种 CRISPR 基因编辑疗法，用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血和严重镰刀型细胞贫血症。临床试验显示，所有患者在治疗后均不再依赖输血或血管闭塞危象，且随访超过 3 年仍保持稳定缓解。

包含：组织工程药物（如人造皮肤、软骨）、外泌体药物、新型递送系统药品等。
案例：上海药物所甘勇团队开发的胆固醇修饰外泌体，可高效递送 siRNA 至细胞质，显著抑制肿瘤生长，为基因治疗提供了新策略。

特别说明：国际上常把 CAR-T 归为 “基因治疗”，但我国明确将其划入 “细胞治疗”，既尊重技术本质，又体现了监管的灵活性，被业内称为 “科学又务实的决策”。

审批加速：先进疗法的审批路径更清晰，上市速度有望大幅提升。例如，CAR-T 疗法从临床试验到获批上市的周期可能缩短 1-2 年。

质量保障：监管更严格，药品质量和安全性更有保障。例如，CAR-T 治疗需在符合 GMP 标准的洁净车间生产，并经过严格的批次放行检测。

支付扩展：虽然目前 CAR-T 疗法价格较高（约 100 万元 / 针），但已有 4 款产品通过医保形式审查，企业也在探索与商业保险、惠民保合作，降低患者负担。

路径明确：注册路径明确，研发、试验、审批全流程更顺畅。例如，药明巨诺的倍诺达 ®（瑞基奥仑赛注射液）在治疗系统性红斑狼疮的临床试验中取得积极成果，被纳入《中国狼疮肾炎诊治指南（2025 版）》，成为国内指南中唯一被引用的 CAR-T 产品。

国际合作：新政接轨国际标准，方便国内药企参与国际多中心临床试验。例如，药明巨诺与 2seventy bio 合作开发自身免疫疾病 CAR-T 疗法，加速产品全球布局。

分级分类监管：根据风险等级对产品进行分类管理，监管资源更集中。例如，高风险的基因编辑药物需进行长期随访，而低风险的干细胞疗法审批流程更简化。

试点先行：上海浦东新区开展医疗领域扩大开放试点，允许外商投资企业从事细胞与基因治疗技术开发，吸引默克等国际企业参与，推动技术创新。

标准接轨：新政与 FDA、EMA 的监管标准高度一致，方便国产创新药通过国际认证。例如，康希诺的 mRNA 肿瘤疫苗与键凯科技合作，计划年内开展胶质母细胞瘤的临床试验，为全球患者提供新选择。

血液肿瘤：目前国内已有 6 款 CAR-T 产品获批，主要针对淋巴瘤、白血病等血液肿瘤。例如，复星凯特的奕凯达 ®、药明巨诺的倍诺达 ® 等，疗效显著。

实体瘤突破：企业正探索 CAR-T 在实体瘤（如肝癌、胃癌）中的应用。例如，药明巨诺与 2seventy bio 合作开发的 MAGE-A4 TCR 疗法，针对 MAGE-A4 阳性实体肿瘤，有望填补治疗空白。

罕见病治疗：CRISPR 基因编辑疗法在 β 地中海贫血、镰刀型细胞贫血症等罕见病中展现 “治愈” 潜力，长期随访数据显示疗效持久。

常见病拓展：未来可能扩展至糖尿病、心血管疾病等常见病。例如，通过编辑脂肪细胞基因，调节代谢功能，治疗肥胖和糖尿病。

靶向治疗：工程化外泌体可跨越血脑屏障，靶向递送药物至脑部肿瘤。例如，中山大学开发的小胶质细胞外泌体，携带免疫检查点抗体和光热剂，显著提高胶质母细胞瘤治疗效果。

无细胞治疗：间充质干细胞来源外泌体可用于组织再生和免疫调节，治疗骨关节炎、皮肤损伤等疾病，临床转化加速。

人造器官：3D 打印技术结合干细胞，可制造人造皮肤、软骨等组织。例如，美国 Organovo 公司的 3D 生物打印肝脏组织已进入临床试验。

再生医学：干细胞疗法可修复受损组织，治疗脊髓损伤、心肌梗死等疾病。例如，间充质干细胞治疗急性心肌梗死的临床试验显示，患者心脏功能显著改善。

随着新政落地和配套政策（如医保准入）的完善，先进治疗药品将从“小众奢侈品”变成“大众可及品”，真正惠及更多患者。从政策支持到技术突破，从企业创新到患者受益，中国细胞与基因治疗的黄金时代，已悄然开启！